Московских детей спасёт инновационное лекарство за 288 миллионов рублей: что известно о громкой закупке

Морозовская детская клиническая больница в Москве объявила о масштабной закупке инновационного лекарства для лечения редкого генетического заболевания — мышечной дистрофии Дюшенна. На приобретение препарата «Амондис 45» медучреждение потратит 288 миллионов рублей.

Что известно о закупке?

Согласно информации, опубликованной на официальном портале госзакупок, больница заказала 1312 флаконов препарата, содержащего действующее вещество касимерсен. Это лекарство не зарегистрировано в России, однако активно применяется за рубежом для замедления прогрессирования болезни.

Один флакон содержит 2 мл раствора, а общий объём закупки составил 2624 мл. Подрядчик, поставляющий лекарство, будет выбран по результатам конкурсной процедуры, заявки на участие принимаются с 5 июня.

Почему это важно?

Мышечная дистрофия Дюшенна — тяжёлое наследственное заболевание, которое считается орфанным, то есть крайне редким. Оно связано с мутацией в гене дистрофина и почти всегда диагностируется у мальчиков — в среднем 1 случай на 4,5 тысячи новорождённых. У девочек патология встречается крайне редко — приблизительно 1 на миллион.

Как действует «Амондис 45»?

Препарат разработан американской компанией Sarepta Therapeutics и применяется при наличии определённой генетической мутации — так называемого пропуска экзона 45 в гене дистрофина. Вещество касимерсен воздействует на РНК и позволяет частично восстановить синтез белка, критически важного для мышечных тканей.

Препарат вводится внутривенно 1 раз в неделю. В феврале 2021 года он получил ускоренное одобрение FDA (США), что означает: средство признано безопасным, но его долгосрочная эффективность ещё продолжает изучаться.

Важность ранней диагностики

По словам доцента кафедры неврологии и нейрохирургии Казанского медуниверситета Рустема Гайфутдинова, главное оружие в борьбе с болезнью — время. Чем раньше выявлено заболевание, тем больше шансов повлиять на его течение. Своевременное лечение позволяет детям жить дольше, достигать зрелости, а порой и заводить семьи — несмотря на то, что мутация остаётся.

Вывод

Громкая закупка в Морозовской больнице — не просто бюджетное решение, а реальный шаг вперёд в борьбе с неизлечимыми недугами. Инновационные препараты вроде «Амондис 45» дают шанс тем, кто ранее был обречён, — и делают маленькую, но важную победу в сфере редких заболеваний.